世界首家circRNA疗法日本公司Orna，面临的挑战与前景

CAR-T 肝细胞药物不同，它不日后是一种活肝细胞药物，而是格外像传统药物，有半衰期，有表达出来高峰，才会逐渐减小，使得治疗法结果格外可预测，而且不用在治疗法前清髓，亦然了一种价格格外高于、格外安全的结核病治疗法法则。

2022年5同月16日，在美国肝细胞基因治疗法零售业才内阁会议（ASGCT）上，Orna 披露的数据显示，五剂抗 CD19 isCAR 并能完全拔除急性淋巴肝细胞前列腺癌人人体内异种移植版静态里的甲状腺。此外，在该才内阁会议上，Orna 还披露了 LNP 送出 circRNA UTF-的微型肌营养不良细胞在史氏肌营养不良（DMD）人人体内静态里的治疗法效果。 但迄今 Orna 也被指出还面临两个有待解决的关键问题，一个是 Orna 常用的开环法则不较易地在连接处残留蓝藻核酶 mRNA 的小片段，这可能才会带给一定的免疫原性。但 Alex Wesselhoeft 指出这种激怒是这样一来的，因为这些氨基酸残留较短且是非UTF-的，并不才会在肝细胞里造成新的小分子段。另一个是针对 circRNA 的免疫反应，可能才会受到限制 circRNA 的细胞表达出来，Alex Wesselhoeft 说明，circRNA 的免疫原性显着高于于等价 mRNA，而且经过规范纯化的 circRNA 并能拔除开环反复里造成的等价 mRNA 或核苷酸 RNA 这些加剧免疫反应的副产物，因此这种激怒也是较易的。 Orna Therapeutics 在其其Facebook上说明，将等价 mRNA 的想法抛之脑后，创造完全工程化的环型 RNA——oRNA，作为一种全新的 RNA 药物，可以充分体现 RNA 的潜力，并有望扭转我们治疗法营养不良的方式。oRNA 新技术在结核病、日后造外科、RNA替代、狂犬病和化脓性营养不良等多个应用带有广泛应用潜力。将 oRNA 与新型送出新技术相辅相成，有望发端 RNA 治疗法的下一个突破。

新冠疫情以来，mRNA 疫苗接种大荣获急于，同时，基于 circRNA 的 mRNA 疫苗接种和药物研发的公司开始显现，Orna Therapeutics、Laronde，以及国内的环码生物、圆因生物、科锐迈德等的公司后曾组建，并受到广泛关注。 circRNA 在理论上是等价 mRNA 的良好制成品，而且迄今的研究成果也得出结论了其格外比较稳定、免疫原性格外高于，circRNA 药物的根本挑战是提高 circRNA 的翻译成成本和RNA产值。2022年7同月18日，芝加哥大学张元豪（Howard Y. Chang ）团在 Nature Biotechnology 期刊出版期刊【2】。 该研究成果开发计划了一种的系统法则，用于短时间组装和测试者负面影响衍生物 circRNA 的RNA产出的原因。通过两处优化设计最大限度提高 circRNA 翻译成RNA的成本，急于将 circRNA 翻译成表达出来的RNA产值提高了数百倍，可在人体内发挥抑制作用有效且持久的RNA产出。这项研究成果充分利用了人体内 circRNA 药物的可行性。

撰文丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨出水记事

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